L'agence européenne du médicament (EMA) a accepté le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché pour la technique de thérapie génique de la bêta thalassémie LentiGlobin développée par le laboratoire bluebird bio.
Des données importantes sur l'efficacité de la thérapie génique de la bêta thalassémie ont été présentées lors du 59e congrès annuel de la société américaine d’hématologie (ASH) d'Atlanta, en décembre dernier. Le traitement est destiné aux adolescents et des adultes atteints d’une βthalassémie dépendante des transfusions (TDT) et porteurs du génotype non β0/β0. LentiGlobin s'était vu accorder une évaluation accélérée en juillet 2018, réduisant potentiellement le temps d’examen du dossier d’AMM de 210 jours à 150 jours.
Pause exceptionnelle de votre newsletter
En cuisine avec le Dr Dominique Dupagne
[VIDÉO] Recette d'été : la chakchouka
Florie Sullerot, présidente de l’Isnar-IMG : « Il y a encore beaucoup de zones de flou dans cette maquette de médecine générale »
Covid : un autre virus et la génétique pourraient expliquer des différences immunitaires, selon une étude publiée dans Nature