La Conférence européenne sur la mucoviscidose rassemble jusqu’au 13 juin à Brest 1 500 chercheurs et soignants, principalement européens. L’occasion de faire le point sur les vingt ans qui ont suivi la découverte, en 1989, du gène de la mucoviscidose et d’évoquer les recherches en cours. Les explications de Franck Dufour, directeur scientifique de l’association Vaincre la mucoviscidose*, qui a fourni cette année 3,7 millions de subvention directes à des laboratoires de recherche académiques.
LE QUOTIDIEN DU MÉDECIN - Il n’existe toujours pas de traitement curatif contre la mucoviscidose. Cependant, où en est la recherche dans ce domaine ?
FRANCK DUFOUR - Nous avons deux grandes stratégies de recherche. La première, qui est la plus avancée concerne le traitement des symptômes contre l’inflammation, l’infection et les troubles digestifs. En 2008 a été lancé un programme très important de recherche en transplantation pulmonaire qui regroupe l’ensemble des équipes de transplantation pulmonaire en France autour de 19 projets. Il sera financé pendant 3-4 ans par Vaincre la mucoviscidose en collaboration avec l’association Gregory Lemarchal.
L’autre grande stratégie de recherche s’attaque directement aux racines de la mucoviscidose et découle de la découverte du gène en 1989. Elle vise à corriger soit la mutation du gène soit la protéine altérée. La thérapie génique a suscité beaucoup d’espoir mais elle s’est heurtée à des problèmes pratiques en raison notamment de l’utilisation des vecteurs viraux. Ils ont la propriété naturelle d’apporter leur matériel génétique dans une cellule mais ont aussi l’inconvénient de provoquer des réactions immunitaires chez l’hôte. La conception de nouveaux vecteurs synthétiques mobilise aujourd’hui un certain nombre d’équipes françaises. Le projet le plus avancé est un essai clinique réalisé en Grande-Bretagne chez 25 ou 26 patients. Les premiers résultats devraient être connus au cours de l’été 2009.
Qu’en est-il des thérapies qui ciblent la protéine CFTR ?
La thérapie de la protéine vise à corriger le dysfonctionnement de la protéine anormale. Les recherches visent à mieux connaître cette protéine CFTR mais aussi à cibler des molécules capables d’interagir avec elle. Deux grandes catégories de molécules ont été identifiées : les correcteurs qui sont capables de corriger les anomalies de la protéine afin de la rendre fonctionnelle ; les activateurs qui stimulent l’activité résiduelle. Les premières concernent plus de 70 % des patients atteints de mucoviscidose. Les résultats d’une étude lancée en 2007 sont attendus. Les activateurs constituent une voie très prometteuse. Un essai clinique de phase 3 est sur le point d’être lancée aux États-Unis et en Europe, notamment en France.
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