Une équipe de Minneapolis (Betsy Kren et Clifford Steer) a testé avec succès chez la souris une nouvelle technique de thérapie génique dans l’hémophilie A. Le gène thérapeutique (gène du facteur VIII) a été administré à l’aide de nanoparticules qui contenaient également un autre gène leur permettant de cibler le génome des cellules sinuoïdes hépatiques (lesquelles assurent la production de facteur VIII). Chez les souris ainsi traitées, même cinquante jours après la thérapie génique, les taux sériques de facteur VIII et le temps de saignement étaient les mêmes que ceux de souris normales.
Journal of Clinical Investigation.
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