Un accès précoce (ex-autorisation temporaire d'utilisation) post-autorisation de mise sur le marché (AMM) a été accordé à l'avapritinib (Ayvakit) du laboratoire Blueprint Medicines dans la mastocytose systémique pour une durée d’un an. L'AMM européenne a été obtenue en mars 2022 mais l'avapritinib n’est pas encore remboursé par l’Assurance-maladie, une demande est en cours.
L’indication exacte de l'accès précoce est une utilisation « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après échec ou intolérance à la midostaurine ».
La mastocytose systémique est une hémopathie maligne chronique liée à la prolifération anormale des mastocytes dans différents tissus. La forme avancée se caractérise ainsi par diverses atteintes d’organes : hépatomégalie, atteintes osseuses avec ou sans fractures, splénomégalie, atteinte médullaire responsable d’au moins une cytopénie, malabsorption avec perte de poids.
L'avapritinib est un inhibiteur de tyrosine kinase conçu pour inhiber de manière sélective et efficace la mutation du gène KIT D816V, qui est à l’origine de la mastocytose systémique dans environ 95 % des cas.
Les traitements actuellement recommandés dans la mastocytose systémique avancée comprennent la midostaurine, l’avapritinib (seuls médicaments avec AMM dans l'indication), la cladribine, l’interféron alpha et l’imatinib (utilisés hors AMM).
D'après un communiqué de presse de Blueprint Medicines
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