Au cours du même congrès, il a été question de l'efficacité à long terme de Zynteglo, la thérapie génique de Bluebird contre la β-thalassémie. Les données de l'étude Northstar ont été présentées. « Le plus important est que tous les participants ont rapidement atteint un taux d'hémoglobine moyen de 9 g/mL et s'y sont maintenus », détaille Philip Gregory directeur médical de Bluebird Bio.
Zynteglo dispose d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne depuis juin 2019 pour les patients de plus de 12 ans. Lors d'une réunion avec ses investisseurs, Bluebird a annoncé qu'il estimait le coût du traitement à 1,575 million d'euros par patient et qu'il allait proposer aux autorités de santé un paiement basé sur l'efficacité : après un premier versement de 315 000 euros lors de la greffe, le laboratoire recevrait la même somme chaque année de survie supplémentaire sans transfusion, dans une limite de 5 ans.
Pour le Dr David Williams, les stratégies de thérapie génique ne concerneront que les « 20 % de patients les plus graves », ceux chez qui l'absence de traitement pourrait se révéler finalement plus coûteuse. « Une greffe allogénique doublée de complications peut coûter plusieurs millions de dollars et altérer gravement la qualité de vie des patients », souligne-t-il.
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