Le Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et le Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) sont remboursés depuis cet été dans la mucoviscidose. Une prise en charge très attendue par les patients : les deux médicaments, qui agissent en réparant les défauts de la protéine CFTR, présentent une amélioration du service médical rendu (ASMR) importante pour Kaftrio et modérée pour Symkevi.
Commercialisés par le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, les deux médicaments, en association avec Kalydeco (ivacaftor), peuvent être utilisés chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale. Et quant à l’extension d’indication pour Kaftrio chez les 12 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del, quelle que soit la seconde mutation, le remboursement est en train d’être examiné. Les deux spécialités sont disponibles en pharmacies de ville.
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