Alzheimer : l’EMA approuve le lécanémab pour une population restreinte

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé ce 14 novembre le lécanémab, un anticorps anti-amyloïde très attendu destiné à ralentir le déclin cognitif dans la maladie d'Alzheimer, après l'avoir initialement bloqué en juillet.

Le traitement, commercialisé sous le nom de Leqembi (Eisa/Biogen), est désormais indiqué par l'EMA pour des patients présentant une forme précoce de la maladie et ayant un patrimoine génétique spécifique, a expliqué le régulateur européen.

« Après avoir réexaminé son avis initial, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a recommandé d'accorder une autorisation de mise sur le marché au Leqembi (lécanémab) pour le traitement des troubles cognitifs légers (troubles de la mémoire et de la pensée) ou de la démence légère dus à la maladie d'Alzheimer (maladie d'Alzheimer au stade précoce) », et ce uniquement pour certains groupes de patients, a expliqué l'EMA dans un communiqué. Et d’ajouter : « Un réexamen a permis de conclure que les bénéfices l'emportent sur les risques dans une population restreinte de patients. »

Exclusion des patients ayant deux copies du gène APOE4

En juillet, l'EMA s'était prononcée contre la mise sur le marché du Leqembi dans l'Union européenne, estimant que l'effet observé du traitement ne contrebalançait pas le risque d'événements indésirables sévères, en particulier des hémorragies et œdèmes cérébraux visualisés à l’IRM, appelés Aria (pour amyloid related imaging abnormalities).

L’agence a ainsi approuvé le traitement uniquement pour les patients présentant un risque plus faible d'hémorragie cérébrale, c'est-à-dire ceux qui n'ont « qu'une ou aucune copie du gène ApoE4 », ce gène étant connu comme un facteur de risque important pour la maladie d'Alzheimer. Cette population de patients est moins susceptible de développer des Arias que les personnes possédant deux copies du gène, a indiqué l'EMA, basée à Amsterdam.

Le Leqembi, mis au point par le laboratoire pharmaceutique japonais Eisai et le fabricant américain Biogen, a été autorisé en janvier 2023 aux États-Unis pour les patients n'ayant pas atteint un stade avancé de la maladie. Il est également commercialisé au Japon et en Chine. Le régulateur britannique du médicament a quant à lui approuvé ce traitement en août dernier.

Réactions enthousiastes des acteurs du secteur

Malgré des décennies de recherche, les scientifiques ne sont pour l'instant pas parvenus à réaliser une véritable percée dans la lutte contre la maladie d'Alzheimer, qui touche des dizaines de millions de personnes dans le monde. Si les nouveaux médicaments anti-Alzheimer ne font que freiner le déclin cognitif, leur développement soulève néanmoins beaucoup d’espoirs, puisque c’est la première fois que des effets thérapeutiques sont observés en agissant sur le processus pathologique. Le Leqembi, administré par voie intraveineuse une fois toutes les deux semaines, permet d'après des essais cliniques de réduire ces plaques amyloïdes et d’ainsi réduire de 27 % le déclin cognitif à 18 mois de traitement.

Les Centres Mémoire se préparent depuis plusieurs mois à l’arrivée des nouveaux médicaments anti-Alzheimer. Et, à la suite du refus initial de l’EMA, c’est au sein d’un collectif rassemblant associations de patients et fondations de recherche, qu’ils ont plaidé pour un accès à ces nouvelles thérapies. « Notre ambition vise à guérir la maladie d’Alzheimer. Mais comment pourrions-nous prétendre arriver en haut de l’escalier si nous refusons d’emprunter la première marche ?  », écrivaient-ils dans une tribune commune publiée dans nos colonnes.

« Une nouvelle historique », a réagi la Fondation Vaincre Alzheimer à l’annonce de l’avis positif européen. « Nous sommes heureux de cette autorisation qui ouvre de vrais espoirs pour ralentir la maladie ! », s’est exclamée, quant à elle, la Fondation recherche Alzheimer. Selon la Fondation Vaincre Alzheimer, le laboratoire Eisai va déposer une demande d’accès en précoce auprès de la Haute Autorité de santé avant qu’elle n’évalue l’intérêt clinique et le progrès apporté pour un éventuel remboursement.