La porte s'entrouvre. Les autorités sanitaires françaises ont confirmé ce 10 octobre avoir approuvé, sous certaines conditions, un traitement de la maladie de Charcot, une mesure réclamée par les associations de patients malgré les incertitudes sur l'efficacité du médicament du laboratoire Amylyx.
« Des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) », autre nom de la maladie de Charcot, « pourront être éligibles à recevoir l’AMX0035, dans le cadre d'un accès compassionnel pré-précoce » dès ce mois d'octobre a annoncé cette semaine l'Association pour la recherche sur la SLA (Arsla), une information confirmée par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).
La maladie de Charcot, qui provoque une paralysie progressive des muscles créant un état d'enfermement du malade, entraîne généralement la mort en moins de trois ans. Il n'existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace.
Le médicament AMX0035 du laboratoire Amylyx a récemment été approuvé aux États-Unis (sous le nom Relyvrio) et au Canada (Albrioza). Mais pas en Europe, où l'Agence européenne du médicament (EMA) a décidé de ne pas recommander l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché au médicament, en juin dernier, au grand dam des associations de patients qui s'estiment privés d'une chance potentielle de vivre quelques mois de plus.
L'efficacité du traitement, qui combine deux molécules (phénylbutirate de sodium et ursodoxicoltaurine), est en effet sujette à caution. La décision des autorités américaines, qui ont d'ailleurs changé d'avis après avoir initialement refusé leur aval, se base sur un essai clinique réalisé auprès d'un nombre limité de patients (137). Amylyx est actuellement en train de réaliser des essais plus larges, auprès de 600 patients.
Accès pré-précoce pour certains patients
Au vu de la gravité de la maladie et de son caractère irrémédiable, l'enjeu n'est pas tant le risque pour le patient que le bien-fondé du remboursement d'un traitement très coûteux.
C'est dans ce contexte que l'ANSM, après des discussions avec l'Arsla ainsi qu'Amylyx, a décidé d'approuver le médicament, mais à d'importantes conditions.
L'agence a choisi une procédure spécifique, l'autorisation d’accès compassionnel nominative (AAC), qui s'applique pour un médicament non autorisé et non disponible en France par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné. Ce qui permet de proposer le traitement dans certains cas, sans qu'il soit encore entré dans le régime normal de remboursement par l'Assurance-maladie.
L'accès pré-précoce ou très précoce concerne en particulier les médicaments qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce, lit-on sur le site du ministère de la Santé.
Une demande à l'ANSM devra systématiquement être effectuée par un médecin neurologue exerçant dans l'un des 22 centres nationaux labellisés pour la prise en charge de la SLA, explique l'Arsla. Tous les patients ne seront pas éligibles, dans l'immédiat : seuls ceux dont les premiers symptômes (définis comme la première faiblesse des membres, du tronc ou de la région bulbaire) sont apparus voici moins d'un an, ou plus de trois, y auront droit. Les conditions d’attribution seront réévaluées d’ici à janvier 2024.
Bronchiolite à VRS : deux études confirment l’efficacité du nirsévimab sur la réduction des hospitalisations et des cas sévères
Cancers œsogastriques : la place de la chirurgie se redessine avec les progrès de l’immunothérapie
Record de cas de dengue importés en France métropolitaine début 2024
La pandémie semble avoir eu un impact modeste sur le développement des enfants de moins de 5 ans