Plus de 100 000 patients bénéficiaires, plus de 250 demandes déposées par les industriels en deux ans, un nombre de dossiers qui augmente chaque trimestre : le dispositif d'autorisation d'accès précoce est de plus en plus sollicité. Un bilan positif à deux ans, dont se félicitent la Haute Autorité de santé (HAS) et l'Agence nationale du médicament (ANSM) dans un communiqué conjoint.
« Mise en place le 1er juillet 2021, l'autorisation d'accès précoce permet aux patients un accès rapide remboursé à des médicaments qui ne sont pas encore autorisés ou pris en charge dans le droit commun », est-il rappelé. Ces autorisations d'accès précoce sont accordées par la HAS, à la suite d'un avis de l'ANSM relatif à la présomption d'efficacité et de sécurité des produits ou d'une autorisation de mise sur le marché (AMM).
Neuf mois avant le remboursement en droit commun
Ce dispositif concerne « des médicaments présumés innovants qui répondent à des besoins thérapeutiques non couverts, destinés à des patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes, dont le traitement ne peut être différé », lit-on.
Le délai d'évaluation par la HAS seule ou conjoint avec l'ANSM (78 jours) est « très satisfaisant et inférieur au délai réglementaire fixé à 90 jours », soulignent les deux agences sanitaires. Sur les 125 décisions rendues au 1er juillet 2023, 78 % étaient positives.
Il est également rapporté que l'autorisation d'accès précoce permet une prise en charge du traitement en moyenne neuf mois avant son inscription sur les listes de remboursement. De plus, les produits évalués dans le cadre du droit commun au 1er semestre 2023 et apportant un progrès thérapeutique conséquent - défini par une amélioration du service médical rendu (ASMR) I (majeure) à III (modérée) - étaient, pour 80 % d'entre eux, déjà disponibles en accès précoce.
Simplifier les procédures
Néanmoins, les agences concèdent des points d'amélioration, en particulier sur la minimisation du risque. « Au stade de l'accès précoce, l'innovation et l'apport clinique pour le patient sont présumés et non avérés », est-il rappelé. Une incertitude qui souligne « l’importance du plan de développement clinique disponible au moment de l'accord temporaire ».
Les deux agences cherchent à simplifier les procédures. Depuis mai 2023, la HAS a mis en place un nouveau modèle de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD). Un tableau reprenant l'ensemble des PUT-RD validés ainsi que les liens vers les plateformes électroniques de collecte de données est disponible sur le site de la HAS. Du côté de l'ANSM, c'est un référentiel unique des spécialités en accès dérogatoire qui, depuis 2022, regroupe tous les renseignements utiles. L'objectif en est de fluidifier l'accès à l'innovation thérapeutique.
Enfin, « par souci de transparence », la HAS met en ligne sur son site internet un nouveau tableau de bord dynamique qui retrace l'activité et les délais d'évaluation des médicaments, en droit commun et dans le cadre de l'accès précoce. Une mise à jour est effectuée tous les mois. Ce tableau de bord sera repris et décliné pour suivre l'activité et les délais d'évaluation des dispositifs médicaux.
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