C’est une « avancée importante » pour des dizaines d’enfants atteints de mucoviscidose. La Haute Autorité de santé (HAS), a annoncé le 29 mars avoir accordé une autorisation d’accès précoce au Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association au Kalydeco® (ivacaftor), du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, pour le traitement de certains patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans.
Une action sur la protéine CFTR
Le principe du traitement par Kaftrio et Kalydeco est d'agir sur la protéine CFTR, qui régule la composition des sécrétions des glandes exocrines, et qui dysfonctionne chez les patients atteints de mucoviscidose. Comme l’explique la HAS, « l’ivacaftor permet à la protéine de mieux fonctionner tandis que le tezacaftor et l’elexacaftor augmentent la quantité de protéines présentes à la surface cellulaire ».
Une approche qui a prouvé son efficacité. En effet, la Commission de la transparence avait déjà reconnu à deux reprises en 2020 et 2021, chez les plus de 12 ans, le caractère présumé innovant de cette association de médicaments « qui, au long cours, permettrait aux patients, de mieux respirer, d’être moins souvent malades et de reprendre du poids », résume la HAS. De fait, les premières études sur ces spécialités rapporteraient des améliorations dès le 15e jour de traitement, et, après 24 semaines, une augmentation significative de l’indice de clairance pulmonaire (+ 2,29 points) et du VEMS (+9.5 points). D’où des bénéfices non négligeables sur la qualité de vie des malades.
Si bien que l’association du Kaftrio® avec le Kalydeco® avait déjà reçu une AMM européenne en 2020 pour le traitement de la mucoviscidose chez les adultes et adolescents de plus de 12 ans porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.
Cependant, faute d’accord sur son prix, le traitement avait tardé à arriver en France, puisqu’il n’est disponible dans les pharmacies françaises que depuis l’été 2021. Et « jusqu’à présent, les traitements proposés aux enfants de 6 à 11 ans (atteints de mucoviscidose) étaient uniquement symptomatiques », déplore la HAS, qui évoque sur tout de la kinésithérapie, une prise en charge nutritionnelle et digestive adaptée, la prévention et le traitement d’infections pulmonaires, etc.
Une autorisation d'accès précoce plus restreinte que l'AMM
La donne a toutefois commencé à changer cet hiver, une extension d’AMM ayant été accordée (à l’association Kaftrio/Kalydeco) le 7 janvier 2022 pour le traitement des patients âgés de 6 ans à 11 ans atteints de mucoviscidose. Et ce, qu’ils soient homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour cette même mutation et porteurs d’une autre anomalie du gène CFTR (mutation du gène CFTR à fonction résiduelle, mutation « gating » du gène CFTR, mutation du gène CFTR à fonction minimale).
Reste cependant, là encore, à arriver à un accord sur le prix des médicaments chez l’enfant afin de permettre leur remboursement par l’Assurance maladie. En attendant, « pour ne pas retarder l’accès à ce traitement, (…) la HAS autorise l’accès précoce de cette association de traitements », explique l'autorité sanitaire dans un communiqué.
Mais ce, seulement pour les jeunes malades hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation de ce même gène à fonction minimale. En effet, comme le suggère la HAS, le laboratoire n’aurait pas demandé l’accès précoce pour les jeunes enfants relevant des autres indications de l’AMM. Une restriction jugée « regrettable » par la Commission de la transparence.
Près de 300 enfants concernés
Quoi qu’il en soit, plusieurs dizaines, voire centaines d’enfants, seraient tout de même déjà éligibles au traitement. « Selon les chiffres de 2018 du registre français de la mucoviscidose (dont l’exhaustivité est estimée à 90 %) et en prenant en compte l’augmentation de la prévalence de la mucoviscidose (3,09 % par an), 288 enfants seraient ainsi concernés par cette autorisation d’accès précoce » - sur le total de 7 300 Français touchés par la mucoviscidose à l’heure actuelle –, précise la HAS.
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