Prix des médicaments innovants : le gouvernement encadre le mécanisme de l'ATU

Le gouvernement prévoit dans son projet de budget de la Sécurité sociale pour 2017, présenté vendredi, de revoir avec l'industrie pharmaceutique le mécanisme de fixation des prix des médicaments innovants bénéficiant d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU). L'ATU permet de délivrer dans un délai très court, avant même l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché (AMM), des médicaments potentiellement innovants à destination des malades atteints de pathologies graves ou rares lorsque les précédents traitements n'ont pas fonctionné. Si l'AMM est obtenue, on parle de post-ATU.

Lors de ces deux périodes, ces médicaments sont vendus à des prix libres fixés par l'industriel. Lorsqu'ils sortent du dispositif, des remises sont négociées par le Comité économique des produits de santé (CEPS), chargé de fixer le prix des médicaments, sur la base du prix libre de départ.   

Or, cette liberté de prix permet à l'industriel de bénéficier, pendant la période ATU et post-ATU, d'un remboursement « intégral » de l'Assurance-maladie, qui ne prend pas en compte les remises (plus tardives) et n'incite donc pas à sortir du dispositif. De 100 millions d'euros par an jusqu'en 2013, le coût global de ces traitements dépasse 600 millions d'euros depuis 2014.

Le PLFSS maintient le principe de la liberté de prix au titre d'une ATU ou post-ATU mais garantit le reversement rétroactif de l'éventuel différentiel entre le tarif libre et le prix (net des remises conventionnelles) négocié entre le laboratoire et le CEPS.  Selon Marisol Touraine, l'idée est « qu'il n'y ait pas une période trop longue au cours de laquelle un prix libre serait totalement sans encadrement ».