L'Agence européenne du médicament (EMA) a donné l'AMM au patisiran (Onpattro) dans la neuropathie amyloïde héréditaire liée à la transthyrétine (TTR). Ce médicament innovant, un petit ARN interférent (ARNi), co-développé par la société de biotech américaine Alnylam et le laboratoire Sanofi, était disponible en ATU depuis le début de l'année.
L'amylose héréditaire TTR, dont les atteintes principales sont neurologiques et cardiologiques, est une maladie génétique rare, qui met le pronostic vital en jeu et touche environ 50 000 personnes dans le monde.
La thérapie de l'ARN interférent repose sur un mécanisme naturel, dont la découverte à la fin des années 1990 a valu un prix Nobel de médecine aux deux chercheurs Andrew Fire et Craig Mello. Ce mécanisme permet de réduire au silence l'ARN messager du gène défectueux et donc d'empêcher la production de la protéine anormale.
Le coût du traitement a été fixé à 450 000 dollars (388 000 euros) par patient et par an aux États-Unis, ce qui en fait l'un des plus chers au monde. Un autre traitement a été récemment approuvé en juillet 2018 en Europe dans la neuropathie amyloïde, l'inotersen (Tegsedi) également par voie injectable. Un autre médicament, le tafamidis en prise orale, jusque-là décevant dans la polyneuropathie amyloïde TTR, a récemment publié de bons résultats dans la cardiopathie amyloïde TTR.
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