Dans les pays développés, l'hydroxyurée fait partie de l'arsenal de base contre la drépanocytose. Ce traitement peut-il être utilisé sans risque chez les jeunes patients africains ? Oui, a démontré le Pr Léon Tshilolo, du centre Hospitalier Monkole, à Kinshasa (République Démocratique du Congo, RDC) dans une étude menée sur 600 enfants de 5,4 ans d’âge médian, recrutés en Angola, au Kenya, en Ouganda et en RDC. Ces travaux, présentés au congrès de la Société américaine d'hématologie, viennent d'être publiés dans le « New England Journal of Medicine ».
La dose de démarrage se situait entre 15 et 20 mg/Kg/jour. Elle devait ensuite être augmentée sur 6 mois, jusqu'à attendre la dose maximum tolérée. Dans 90 % des cas, les patients n'ont pas manqué une seule dose au cours des 6 premiers mois et au bout d'une durée moyenne de 11 mois, la dose maximale a été atteinte par 85 % des patients enrôlés. Un surdosage n'a été observé que chez 4,9 % des patients au cours des 3 premiers mois.
2 fois moins de transfusions
Au bout d'un an, la concentration en hémoglobine moyenne est passée de 7,3 g/dL à 8,3, et le taux d'hémoglobine fœtale de 10,9 à 23,4 %. Ces résultats s'accompagnent d'une division par 2 du nombre de transfusions sanguines, de douleurs vaso occlusives et de syndromes thoraciques aiguës. En outre, le traitement est associé à une baisse de la prévalence et de la sévérité des infections, paludisme inclus. Le taux d'infections était de 47,8 pour 100 patients années avant le début du traitement contre seulement 22,3 pour 100 patients années 31 mois après le début de traitement. « Cette observation est un réel événement, même si nous n'en comprenons pas encore les mécanismes », se réjouit le Pr Tshilolo.
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