Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'agence européenne du médicament (EMA) a donné un avis favorable à l'autorisation de mise sur le marché de Zynteglo (cellules CD34+ autologues codant pour le gène de la β A-T87Q-globine), une thérapie génique à destination des patients atteints de β– Thalassémie Dépendante des Transfusions (TDT).
Le dossier a fait l'objet d'une procédure d’évaluation accélérée. Si la commission européenne suit l'avis de l'EMA, il s'agira de la première thérapie génique à obtenir son AMM en Europe dans cette indication (la première thérapie génique autorisée en Europe était le Strimvelis, dans l'indication du déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID).
Un vecteur mis au point en France
Cette thérapie génique s'appuie sur le vecteur thérapeutique « LentiGlobin » mis au point à l’université d’Harvard à Boston et au CEA de Fontenay-aux-Roses, puis développé par la firme américaine Bluebird Bio qui a déposé la demande d'AMM. Des phases d'expérimentations cliniques avaient été menées en partie en France, par les chercheurs de l'Institut Imagine qui ont communiqué leurs résultats au cours de plusieurs sessions qui se sont tenu lors des congrès de la société américaine d'hématologie (ASH). Plus de 3 ans après leur traitement, 14 des 22 patients de l’étude Northstar, dont 4 pris en charge à l’hôpital Necker n'ont plus besoin de transfusions sanguines ; les autres ont vu leurs besoins en transfusion baisser de façon très significative.
Le traitement consiste en une intégration du gène de la β-globine AT87Q dans des cellules souches hématopoïétiques collectées par aphérèse chez le patient. Une fois modifiées, les cellules sont réinjectées dans le patient après un traitement myéloablatif.
Zynteglo est destiné aux patients porteurs d’un génotype non-β0/β0 et âgés d'au moins 12 ans, éligibles à une greffe de cellules-souches hématopoïétiques mais n’ayant pas de donneur intrafamilial HLA compatible disponible.
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