Suite à l’avis positif donné par l’Agence européenne du médicament, l’ANSM a annoncé le 30 octobre 2015 la mise en place d’un dispositif d’Autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) pour le médicament lumacaftor/ivacaftor (200 mg/125mg) du laboratoire Vertex, dont le nom de marque sera Orkambi.
Cette association de 2 molécules s’adresse aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la mucoviscidose en France. Sa posologie est de 2 cp matin et soir (4 cp par jour), à prendre au cours d’un repas contenant des graisses. Les résultats des essais cliniques font état d’une amélioration modérée mais significative de la fonction respiratoire ainsi que d’un effet bénéfique sur d’autres indicateurs importants (prise de poids, diminution du nombre de cures d’antibiotiques en intraveineux, et qualité de vie). Environ 1 500 patients sont concernés en France.
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