Première approbation aux États-Unis d'un nouveau produit depuis dix-huit ans

C'était la décision de la FDA la plus attendue de l'année. Après un très long suspens, l'absence depuis dix-huit ans de nouveau médicament dans cette indication, l'adacanumab (Aduhelm®, laboratoire biogen) a obtenu son sésame sur le territoire américain dans la maladie d'Alzheimer (MA). L'approbation était loin d'être acquise. Le comité consultatif de l'agence américaine avait émis à l'automne dernier un avis négatif devant des résultats d'études contradictoires. Un premier essai n'avait pas montré d'amélioration. Dans une seconde étude, un ralentissement des fonctions cognitives avait été observé dans 23 % des cas grâce à des doses plus élevées du médicament. Ce succès s'expliquerait par le mode d'action du médicament qui cible les plaques de β-amyloïdes retrouvées chez les malades. Autre victoire pour le laboratoire, l'AMM est accordée « pour le traitement de la maladie d'Alzheimer ». Et n'est donc pas réservé à des cibles spécifiques de patients. Simple bémol, le laboratoire est contraint de lancer une étude complémentaire. En attendant, les associations de patients ont applaudi la décision mais aussi les investisseurs. À la bourse américaine, la cotation de Biogen a été suspendue. Les actions d'autres laboratoires impliqués dans le développement de nouveaux traitements dirigés contre la MA ont également bondi. Son mode d'administration limite toutefois l'accès au médicament. Anticorps monoclonal humain, il est délivré par perfusion. Et exige donc que le patient soit conduit dans un centre médical. Pour autant, les analystes envisagent un avenir de blockbuster pour ce produit avec un chiffre d'affaires attendu en 2027 de plus de 5 milliards de dollars.