Accès élargi au Kaftrio

Arrivé en France en août 2020, le traitement contre la mucoviscidose Kaftrio (ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor), en association avec Kalydeco (ivacaftor), a été rendu disponible à un plus grand nombre de malades en 2023, portant à 72 % la part des patients éligibles. L'an dernier, l’accès à ce traitement du laboratoire Vertex avait été généralisé aux enfants de 6 ans et plus porteurs d'une mutation dite F508del. En septembre, la Haute Autorité de santé a élargi l’accès aux patients de 2 à 5 ans révolus porteurs de la mutation F508del du gène CFTR (594 enfants concernés) et à ceux de 6 ans et plus non porteurs d’une mutation F508del mais porteurs de l’une des 177 mutations réputées répondeuses au traitement (408 enfants). En juin, le cadre de prescription compassionnelle avait été étendu par l’Agence du médicament aux patients non porteurs d’une mutation F508del. Mais 2 000 patients restent exclus (profil génétique, greffe, âge de moins de 2 ans).