La thérapie génique est une nouvelle discipline thérapeutique appliquée à certaines maladies héréditaires et cancers. Son émergence résulte des progrès des connaissances fondamentales en génomique mais aussi en virologie (vecteurs) et de la physiopathologie des maladies cibles.
Dans sa première approche, qui consiste à ajouter un gène normal (ou synthétique) aux cellules cibles, la thérapie génique a démontré son efficacité pour traiter une vingtaine de maladies héréditaires (déficits immunitaires, maladies métaboliques, de la peau, cécités, maladies neuromusculaires, hémophilie) et contribuer au contrôle des hémopathies des lymphocytes B à travers la technologie des CAR-T cells.
S'ouvre aujourd'hui une nouvelle stratégie d'ingénierie génomique permettant de cibler précisément le gène d'intérêt, de l'inactiver ou de le réparer. Cette stratégie a démontré son efficacité dans le traitement des hémoglobinopathies. Il est probable que les constants progrès permettront d'en élargir les indications. La thérapie génique est une médecine innovante dont, cependant, l'accessibilité future doit faire l'objet de la plus grande attention en raison des prix très élevés de commercialisation de ses produits.
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